Una delle maggiori sfide che la medicina contemporanea si appresta ad affrontare è senza dubbio la lotta ad HIV, il virus dell’immunodeficienza umana che ogni anno conta milioni di contagi andando a stravolgere la vita dei malcapitati, quest’ultimo infatti è diretto responsabile di AIDS, la sindrome che nel tempo porta al decadimento dei globuli bianchi dell’organismo lasciando sguarnito il paziente da altre infezioni opportuniste che possono portarlo alla morte.
La difficolta nell’eradicare questo virus dal corpo dell’ospite è la sua stessa natura, esso infatti, una volta infettate le cellule bersaglio, i bianchi con recettore CCR4 e CXCR5, si integra all’interno del genoma cellulare grazie all’azione di due enzimi, uno che taglia il DNA cellulare aprendo due monconi dove, l’integrasi virale andrà poi a saldare il genoma virale, portando il virus in forma di provirus, invisibile al meccanismo di difesa immunitario.
La rivoluzione in arrivo grazie alla tecnologia Crispr/CAS9
A quanto pare però qualcosa si sta muovendo sul fronte di queste guerra al nemico comune invisibile, infatti la terapia genica, attualmente la migliore candidata nella lotta, sembra promettere risultati davvero interessanti e grandiosi per i malati di HIV, la ricerca infatti si sta concentrando sulla tecnologia crispr/CAS9 che stando agli studi condotti, è stata in grado nelle cellule di top e in quelle umane in vitro di eradicare il virus e il DNA virale integrato.
Ma come funziona questa innovativa terapia ? Il meccanismo è tanto complesso quanto geniale, in soldoni però si può riassumere in brevi concetti, Crispr/CAS9 è un complesso enzimatico legato ad una molecola di RNA, la quale ha un ruolo importantissimo, essa infatti essendo complementare alla sequenza di DNA virale integrata in nel genoma cellulare, permette la sua individuazione in quanto in grado di legarla, ciò dunque permette poi alla CAS9, CRISPR associated protein 9, una endonucleasi associata a RNA guida, di tagliare la sequenza di DNA virale, liberando la cellula dal virus.
Tutto ciò si è tradotto in un farmaco chiamato EBT-101, il quale ha recentemente ottenuto l’approvazione dalla FDA per la sperimentazione umana, un traguardo che, a detta del prof Pasquale Ferrante dell’Università Statale di Milano, consentirà di avere un farmaco efficace in commercio nell’arco di 3-4 anni.
