Una svolta storica nella lotta alla leucemia mieloide acuta arriva dall’ospedale pediatrico Bambino Gesù di Roma. Tre bambini, colpiti da una forma aggressiva e resistente a qualsiasi trattamento disponibile, hanno raggiunto la remissione completa grazie a una terapia CAR-T di nuova generazione diretta contro la molecola CD7. È la prima volta al mondo che questo approccio viene utilizzato con successo sulla leucemia mieloide acuta pediatrica, e i risultati sono stati pubblicati su Blood, la rivista scientifica di riferimento internazionale nel campo dell’ematologia.
Il lavoro è stato condotto nell’ambito del PALM Research Project, una piattaforma di ricerca multicentrica promossa da Fondazione Umberto Veronesi ETS. La leucemia mieloide acuta rappresenta circa il 20% di tutte le leucemie pediatriche e in Italia colpisce tra i 70 e gli 80 bambini ogni anno. Con le terapie convenzionali si riesce a guarire circa due terzi dei pazienti, ma per quel terzo restante, quello con malattia refrattaria o recidivante, le possibilità si riducono in modo drastico. Proprio la situazione in cui si trovavano i tre piccoli pazienti del Bambino Gesù: nessuna opzione terapeutica rimasta, prognosi sfavorevoli.
Come funziona la terapia CAR-T anti CD7 e perché è così innovativa
Le cellule CAR-T sono linfociti prelevati dal paziente stesso, modificati geneticamente in laboratorio e poi reinfusi nel corpo con un obiettivo molto preciso: riconoscere e distruggere le cellule tumorali. In questo caso specifico, il bersaglio è la molecola CD7, che si trova sulla superficie delle cellule leucemiche nella leucemia mieloide acuta. Il problema, però, è che CD7 è presente anche sulle stesse cellule ingegnerizzate, e questo genera un fenomeno chiamato “fratricidio cellulare”: in pratica, le CAR-T finiscono per attaccarsi tra loro.
Il team del Bambino Gesù ha superato questo ostacolo sviluppando cellule di seconda generazione dotate di un sistema che blocca l’espressione di CD7 sulle stesse CAR-T, evitando così l’autodistruzione. Nei tre bambini trattati il risultato è stato chiaro: remissione completa, negatività della malattia minima residua (cioè nessuna cellula leucemica rilevabile neppure con le tecniche diagnostiche più avanzate) e un profilo di sicurezza favorevole.
Cosa succede adesso: nuove sperimentazioni in arrivo entro il 2026
Il PALM Research Project non si ferma a questo traguardo. Sono già in fase di sviluppo nuove terapie CAR-T dirette contro altri bersagli molecolari identificati di recente, con risultati promettenti nei modelli preclinici. In parallelo, sta per partire una sperimentazione clinica con cellule CAR-NK allogeniche, ovvero cellule Natural Killer prelevate da donatori sani e modificate per colpire la leucemia mieloide acuta. Il vantaggio di questo approccio è che potenzialmente consente di trattare più pazienti a partire da un singolo prelievo. Le prime sperimentazioni internazionali su questo fronte sono attese entro la fine del 2026.
C’è poi una terza linea di ricerca, spesso sottovalutata ma fondamentale: capire in anticipo chi risponderà a quale terapia. In collaborazione con l’Università di Padova, è in corso uno studio per identificare marcatori genetici predittivi di risposta, un passaggio che potrebbe cambiare radicalmente il modo in cui vengono pianificati i percorsi terapeutici per la leucemia mieloide acuta nei pazienti pediatrici.
