Il futuro dei farmaci si costruisce a Basilea, dentro un edificio di oltre 23mila metri quadrati distribuiti su 8 piani, dove 140 giovani ricercatori provenienti da più di 30 paesi non si limitano a studiare malattie e biologia umana, ma le replicano e le ricostruiscono. Si chiama Institute of Human Biology (IHB), è il nuovo centro di sperimentazione di Roche inaugurato alla fine di marzo, e rappresenta una scommessa enorme su un modo completamente diverso di concepire la ricerca farmacologica.
Nessuna clonazione, va chiarito subito. Qui si lavora su organoidi, tessuti coltivati, sistemi “organo su chip” e modelli computazionali. Particelle minuscole di corpo umano e riproduzioni che, grazie ad algoritmi, macchinari ultrasofisticati e simulazioni, promettono di prevedere come reagirà una persona a un farmaco prima che lo assuma. Roba che fino a pochi anni fa sarebbe suonata come pura fantascienza. «Stiamo cercando di capire come il corpo umano è influenzato da una malattia e come può rispondere ai trattamenti. Costruendo sistemi che lo rappresentino davvero», ha spiegato il direttore del centro, il neuroscienziato Azad Bonni.
L’investimento dietro l’IHB è di circa 100 milioni di franchi svizzeri, quasi 110 milioni di euro, e fa parte di un piano più ampio da 1,4 miliardi. La biologia, in questo laboratorio, non è più l’unica protagonista: si intreccia con ingegneria e scienza computazionale, dentro veri e propri “laboratori ibridi”. Come ha raccontato Gaudenz Danuser, co-direttore e responsabile del reparto Biologia computazionale, «ogni essere umano genera enormi quantità di dati e grazie agli algoritmi oggi possiamo interpretarli. Ma soprattutto, possiamo costruire modelli che colleghino ciò che osserviamo in laboratorio a ciò che accade nei pazienti».
Roche, organoidi e AI: come cambia la sperimentazione
L’intelligenza artificiale entra in gioco non solo come strumento di analisi, ma come vero motore di simulazione. L’obiettivo è testare virtualmente migliaia di ipotesi, selezionare le più promettenti e trasferirle poi negli apparati biologici. «Possiamo iniziare a prevedere quali esperimenti servono davvero», spiegano gli esperti dell’istituto. Tutto questo significa accelerare l’intero processo di ricerca e sviluppo, riducendo anche il ricorso alla sperimentazione animale grazie a modelli più “umani” ed efficienti.
Il cuore di questa trasformazione sono gli organoidi, strutture tridimensionali coltivate in laboratorio che replicano alcune funzioni degli organi umani. Non sono veri e propri organi, ma modelli che ne imitano “sufficientemente” il comportamento, offrendo un’alternativa valida ai sistemi di sperimentazione tradizionali. Testare un farmaco su un sistema quasi umano riduce il rischio di errori quando si passa alla sperimentazione clinica. Però, come ha ammesso la senior principal scientist dell’IHB Lauriane Cabon, «gli organoidi possono concorrere alla riduzione della sperimentazione animale, ma dobbiamo essere realistici: un animale è un sistema completo e complesso ed è per questo ancora molto utile».
Un organoide può riprodurre una porzione di organismo, non l’intero organismo. E all’interno di quello interagiscono il sistema immunitario, quello nervoso, la vascolarizzazione, organi diversi che si influenzano a vicenda. La sostituzione immediata della sperimentazione sugli animali, quindi, non è all’orizzonte. Una transizione graduale, però, sì. Nei laboratori stanno provando a rendere organoidi semplici in sistemi sempre più complessi, aggiungendo componenti come cellule immunitarie o microbioma.
Un modello ibrido che punta dritto all’applicazione pratica
L’idea di fondo dell’IHB è costruire sistemi predittivi in grado di dire in anticipo se un farmaco funzionerà o meno e, soprattutto, come. «Vogliamo prevedere cosa succederà nell’uomo già nelle fasi iniziali della ricerca», spiegano i ricercatori, «integrando sin da subito dati sperimentali, modelli computazionali e osservazioni cliniche». Nonostante le promesse ambiziose, la sperimentazione animale è destinata a rimanere un punto fermo, anche per ragioni regolatorie. «Non sappiamo di preciso quando non avremo più bisogno degli animali. E anche se le autorità stanno iniziando a riconoscere il valore di questi nuovi modelli, sarà necessario sviluppare un linguaggio e un’interazione comune tra scienziati, industria e legislatori», ha osservato Cabon.
La vera novità dell’IHB sta nel modo in cui le tecnologie vengono riunite e messe a interfacciarsi tra loro. Non è un centro accademico, né un’unità di ricerca e sviluppo tradizionale, ma uno spazio ibrido dove discipline diverse lavorano su un obiettivo comune. «Non stiamo solo creando e condividendo conoscenza, ma stiamo sviluppando metodi che possano essere applicati direttamente nello sviluppo dei farmaci», ha precisato Bonni. La ricerca non è più finalizzata a sé stessa, ma progettata fin dall’inizio per diventare applicazione pratica, dentro un’industria farmaceutica che nel 2025 ha fatturato 61,52 miliardi di franchi svizzeri ed è particolarmente attiva nei settori Oncologia, Neuroscienze, Immunologia, Malattie Infettive, Oftalmologia e Diagnostica.
