Una delle grandi sfide della medicina della nostra epoca è senza ombra di dubbio la lotta ad HIV (Human Immunodeficiency Virus), il patogeno virale responsabile dell’AIDS (Sindrome da Immunodeficienza Acquisita) che ogni anno conta milioni di pazienti infettati a seguito di rapporti sessuali non protetti con sieropositivi.
La difficoltà nell’abbattere questo virus risiede nella sua natura stessa, esso appartiene alla famiglia dei retrovirus e ha una peculiarità, una volta infettata la cellula bersaglio, esso va in latenza integrando il proprio genoma virale all’interno di quello cellulare grazie ad un enzima chiamato integrasi presente all’interno del virus, così facendo riesce ad eludere la risposta immunitaria dal momento che diventa letteralmente invisibile.
Nel mondo nel 2019 gli infetti da HIV erano all’incirca 38 milioni, di cui 36,2 milioni erano adulti e 1,8 milioni bambini con meno di 15 anni, ad oggi una cura definitiva ancora non esiste, la terapia farmacologica mira alla riduzione della carica virale in modo da azzerare i sintomi e sollevare la conta leucocitaria, essa si compone di un potente mix di farmaci antivirali che devono essere cambiati costantemente onde evitare la comparsa di resistenze del virus ai farmaci impiegati.
Una nuova terapia genica apre le speranze
A quanto pare una piccola speranza è in arrivo dalla Excision BioTherapeutics, insieme ai prof. Kamel Khalili della Temple University e Pasquale Ferrante del dipartimento di scienze biomediche dell’Università Statale di Milano, i quali hanno messo in sperimentazione un nuovo farmaco chiamato EBT-101, il quale sfruttando la terapia genica, potrebbe eradicare il DNA Provirale integrato all’interno del genoma cellulare.
Si tratta di un farmaco che basa il suo funzionamento sulla tecnologia Crispr/Cas9, ed ora che ha ottenuto l’approvazione alla sperimentazione da parte della FDA il prof Ferrante afferma che probabilmente se tutto va come programmato potremmo vederlo in commercio tra 3 o 4 anni.
La rivoluzione sta nel fatto che la tecnologia Crispr/Cas9 pone rimedio ad un problema di grave importanza legato ad HIV, la sua integrasi infatti quando va a inserire il DNA virale sul nostro, lo fa tagliando in un punto a caso, cosa che rende impossibile individuare in modo preciso il DNA in modo da poterlo attaccare con i metodi convenzionali.
Crispr/Cas9 offre la soluzione a questa problematica, questo complesso enzimatico infatti, sfrutta delle sonde molecolari composte da RNA complementare alla sequenza di DNA virale, ciò consente al farmaco di agganciare perfettamente il gene virale individuandolo ovunque esso si trovi lungo i cromosomi umani, dopodiché l’enzima Cas9 procede al taglio e all’eliminazione del genoma virale appena individuato, liberando il DNA umano.