CRISPR-Cas9 è la tecnica del “taglia e cuci” del DNA che viene utilizzata per modificare alcune porzioni genetiche in maniera ultra precisa consentendo di inserire al posto giusto la sequenza genetica corretta. Ma se questa tecnologia biologica ha finora rappresentato davvero una grande innovazione in campo biotecnologico, quello che stiamo per scoprire ci lascerà sicuramente col fiato sospeso. Stiamo parlando di una nuova CRISPR reversibile in grado di regolare i geni senza però alterare il DNA: la CRISPRoff.
CRISPRoff è una tecnica molto più sicura che consente di spegnere i geni in maniera assolutamente reversibile. Ciò è possibile proprio perché, come detto in precedenza, non altera la sequenza del DNA ma, piuttosto, vi appone delle “etichette” removibili che ne impediscono la lettura. A descrivere questa nuova versione della CRISPR è uno studio pubblicato sulle pagine della autorevole rivista scientifica Cell. La ricerca in questione riporta la firma di un team di scienziati del Whitehead Institute for Biomedical Research di Cambridge (USA). Gli studiosi, nello specifico, hanno sviluppato una tecnologia altamente sofisticata ed innovativa che, in futuro, potrebbe essere impiegata anche a scopo terapeutico e nello studio dell’epigenetica.
CRISPRoff diminuisce l’espressione della proteina Tau coinvolta nel morbo di Alzheimer
CRISPRoff è uno strumento che può silenziare la maggior parte dei geni e ciò, consentirebbe di agire su più geni contemporaneamente con grande omogeneità e in modo reversibile. È un vero e proprio strumento di ingegneria genetica 2.0 in grado di riprodurre in laboratorio il naturale meccanismo di metilazione del DNA per impedire che certe sequenze del DNA vengano lette. CRISPRoff, nello specifico, si serve di una macchina proteica che attacca i gruppi metile in precisi punti del DNA spegnendoli. Ma l’attività di questa CRISPR, come detto, è reversibile per cui, nel momento in cui si vogliono cancellare le modifiche, basterà utilizzare degli enzimi CRISPon che staccheranno i gruppi metile dal DNA, rendendolo nuovamente leggibile.
Per valutare l’eventuale applicazione in terapia di CRISPRoff, i ricercatori americani l’hanno utilizzata per modificare l’espressione della proteina Tau convolta nella malattia di Alzheimer. Essi sono riusciti a ridurne la produzione, ma non l’hanno bloccata del tutto. Bisogna ancora capire se questo risultato possa avere un impatto reale sulla patologia. Inoltre, bisogna anche capire come, eventualmente, somministrare questa terapia in maniera mirata ai tessuti. Sicuramente le perplessità sono ancora numerose riguardo questa nuova tecnologia, ma la sua messa a punto da una speranza riguardo il trattamento di patologie genetiche che potrebbero essere risolte attraverso questo alternativo “taglia e cuci” del DNA.
