Una pillola capace di abbattere il colesterolo LDL del 60% suona quasi troppo bello per essere vero, eppure è esattamente quello che sta emergendo dai dati clinici su Enlicitide, un farmaco sperimentale che ha appena fatto il suo ingresso nella fase tre della sperimentazione. Se i numeri verranno confermati e la FDA darà il via libera, si tratterebbe della prima terapia orale con un livello di efficacia così elevato nella riduzione del colesterolo cattivo. Un traguardo che, nel panorama della cardiologia, non si vedeva dai tempi dell’introduzione delle statine.
Il problema di fondo è noto a chiunque si occupi di salute cardiovascolare, anche solo di sfuggita. Meno della metà dei pazienti con patologie cardiovascolari riesce oggi a raggiungere i livelli di colesterolo LDL raccomandati dalle linee guida. È una percentuale che fa riflettere, soprattutto considerando quanti farmaci sono già disponibili sul mercato. Le statine funzionano, certo, ma non per tutti allo stesso modo. E poi ci sono i problemi di aderenza alla terapia, gli effetti collaterali che spingono molte persone ad abbandonare il trattamento, le combinazioni farmacologiche che complicano la vita quotidiana dei pazienti.
Cosa dicono i trial clinici su Enlicitide
Nei trial clinici condotti finora, Enlicitide ha mostrato una riduzione del colesterolo LDL nell’ordine del 60%. Parliamo di un dato che posiziona questo farmaco sperimentale in una fascia di efficacia paragonabile a quella delle terapie iniettabili più potenti oggi disponibili, come gli inibitori della PCSK9. La differenza sostanziale, però, sta nella modalità di somministrazione: Enlicitide è una pillola. E questo cambia parecchio le cose dal punto di vista pratico.
Chi convive con il colesterolo alto sa bene quanto pesi la gestione quotidiana della terapia. Passare da iniezioni periodiche a una semplice compressa potrebbe migliorare enormemente l’aderenza terapeutica, che resta uno dei talloni d’Achille nella gestione delle malattie cardiovascolari. Non è solo una questione di comodità: quando un paziente segue la terapia con costanza, i risultati clinici migliorano in modo significativo.
L’approvazione della FDA e le prospettive future
L’ingresso in fase tre rappresenta un passaggio cruciale. È la fase in cui il farmaco viene testato su un numero molto più ampio di pazienti, e dove emergono con maggiore chiarezza sia l’efficacia reale sia il profilo di sicurezza a lungo termine. Se Enlicitide supererà anche questo scoglio, la richiesta di approvazione alla FDA potrebbe arrivare nei prossimi anni, aprendo la strada a una nuova classe di terapie orali per il colesterolo LDL.
Va detto che il percorso regolatorio non è mai scontato. Tanti farmaci promettenti hanno inciampato proprio in fase tre, quando i campioni più ampi hanno rivelato problemi non emersi nelle fasi precedenti. Però i dati raccolti finora su Enlicitide lasciano spazio a un cauto ottimismo nella comunità scientifica, soprattutto perché colmerebbero un vuoto terapeutico evidente: quello di un farmaco orale con un’efficacia nella riduzione del colesterolo LDL paragonabile alle opzioni iniettabili più avanzate. La statistica secondo cui meno del 50% dei pazienti cardiovascolari raggiunge i target raccomandati potrebbe, con una terapia di questo tipo, iniziare finalmente a cambiare.