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La sfida del nostro secolo, o forse addirittura del nostro millennio, sono senza alcun dubbio i tumori, questa malattia sferza l’essere umano find all’alba dei tempi e la ricerca in campo medico sta cercando varie strategie per riuscire a debellarla, una lunga maratona da percorrere dal momento che questa patologia è purtroppo molto variegata ed ogni caso è diverso dall’altro.

Qualche segnale positivo però arriva dall’ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma, dove tre bambini malati di Leucemia Linfoide acuto a cellule B, hanno visto la salvezza grazie alla terapia CAR-T, una terapia sperimentale basata su cellule immunitarie autologhe espiantate, modificate, amplificate e reinfuse.

 

Leucemia Linfoide acuta a cellule B

Seppur molto rara, la LLA-BPC è la malattia oncologica pediatrica maggiormente diffusa, essa va a colpire i precursori linfoidi della linea B emopoietica, ovvero quelle cellule progenitrici che a seguito della loro differenziazione daranno vita alla linea B delle cellule linfocitarie presenti nel sangue, questi precursori infatti a causa di mutazioni acquisite vanno incontro ad aberrazioni genetiche che ne mutano il comportamento arrestandone la differenziazione e stimolandone la duplicazione, la quale porta presto alla rapida crescita delle concentrazioni ematiche di cellule linfocitarie immature e aberranti e alla sostituzione nel midollo della linea poietica sana con i blasti impazziti.

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I precursori che possono subire questa aberrazione sono due e rispecchiano le due linee cellulari linfocitarie:

  • Leucemia/linfoma linfoblastico B;
  • Leucemia/linfoma linfoblastico T;

Il trattamento di questa malattia è molto complesso e compendia numerose pratiche: chemioterapia sistemica, la chemioterapia profilattica del sistema nervoso centrale, radioterapia, immunoterapia, trapianto di cellule staminali e altre terapie mirate.

Può capitare spesso però che le cellule leucemiche ricompaiano in altre sedi: SNC, midollo osseo, testicoli o altre sedi, portando dunque ad una recidiva composta da cellule refrattarie ai trattamenti che rendono la chemioterapia inefficace in molti casi.

 

CAR-T è la nuova frontiera

CAR-T è una nuova e rivoluzionaria terapia genica che sfrutta il recettore antigenico chimerico e fa parte delle terapie cellulari, essa sostanzialmente consiste nel prelievo di alcune cellule T autologhe del paziente, le quali altro non sono che le organizzatrici della risposta difensiva dell’organismo, per poi modificarle con l’ingegneria genetica, attraverso la quale viene inserito un gene per l’espressione del recettore CAR, una tipologia di proteina sintetica che consente alle cellule T di riconoscere l’antigene tumorale e di avviare dunque il killing di ogni singola cellula leucemica.

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La terapia ha numerosi vantaggi, in primis è personalizzata, ovvero vengono adoperate cellule proprie del paziente, che vengono istruite per attaccare specificatamente le cellule del suo tumore, in questo caso la LLA-BPC, in secondo luogo non presenta gli stessi effetti collaterali demolitivi della chemio, che invece non fa distinzione tra cellule sane e cellule cancerose.

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Al Bambino Gesù di Roma questa terapia ha permesso ai medici di strappare dalla morte tre bambini, che dopo due settimane dal trattamento presentano una remissione completa della malattia, un esito incredibile visto il contesto infausto che si era delineato.